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정형민 미래셀바이오 대표가 1일 오전 서울 서울동에서 열린 기자간담회에서 줄기세포 플랫폼 기술에 대해 설명하고 있다
"임상2b 시험 종료 후 조건부 품목허가 신청을 통해 세계 최초 전분화능 줄기세포 치료제를 출시하겠습니다."
정형민 미래셀바이오 대표는 1일 오전 서울 성수동에서 열린 '난치성 배뇨장애질환 간질성방광염 세포치료제 임상시험 성공' 기자간담회에서 이같이 밝혔다.
미래셀바이오는 지난 5월 간질성방광염(Interstitial cystitis, IC) 환자를 위해 개발한 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 기반 치료제인 'MR-MC-01'의 임상 1/2a상에 대한 결과를 국제학술지 '줄기세포 중개의학'(Stem Cells Translational Medicine)에 게재했다.
간질성방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 희귀질환이다. 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변(Hunner lesion)이 나타나고, 하루 수십회의 빈뇨와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 질환이다.
간질성방광염은 미국 FDA(식품의약국)에서 허가 약물이 2종 존재하지만, 장기 복용시에는 부작용이 발생할 위험이 크다. 또 약물 중단 후에는 재발율이 높은 것으로 알려져 있어 근원적 치료제가 절실한 상황이다.
미래셀바이오의 1/2a상은 기존 치료제인 펜토산폴리설페이트(PPS)의 치료 효과가 없고, 빈뇨가 지속되며 방광 통증 지수가 높고 허너 병변이 있는 중증 환자군 16명(시험군 12명, 대조군 4명)을 대상으로, 방광 점막 병변 내에 직접 투약하는 방식으로 진행됐다. 시술은 서울아산병원 박주현 교수 책임하에 이뤄졌다.
주요 유효성 평가 지표는 △간질성방광염 증상지 및 문제지수(ICQ) △골반통·요절박·빈뇨지수(PUF) △배뇨 횟수 및 배뇨량 △허너 병변 변화 등이다.
임상 결과 안전성은 저용량과 고용량 모두 독성이 없고, 경미한 이상 반응만 있는 것으로 나타났다. 유효성은 ICQ와 PUF가 모두 감소하고, 야간 배뇨 빈도가 개선됐다. 12명의 환자 중 8명이 허너병변 완전관해 또는 크기가 감소했다. 시술 후 6개월 시점의 전반적 개선도 평가(GRA) 도 위약군(25%) 대비 시험군(41.67%) 에서 현저한 개선을 확인했다.
정 대표는 "이번 임상은 세계 최초의 난치성 배뇨장애질환인 간질성방광염 임상시험 성공사례"라며 "MR-MC-01이 간질성방광염 증상을 완화할 뿐만 아니라 방광의 구조적인 회복을 증진시키는 효과가 있는 것으로 밝혀져 앞으로 유력한 치료제로 활용될 수 있음이 확인됐다"고 말했다.
미래셀바이오는 하반기 50~60명의 환자를 대상으로 MR-MC-01 임상 2b상 시험을 신청할 계획이다. 회사는 임상 2b상 시험 종료 후 조건부 품목허가 신청도 추진할 예정이다. MR-MC-01은 이미 개발단계 희귀의약품(제 30호) 지정을 받은 상태로 임상 2b상 종료를 통해 조건부 품목허가를 통한 상용화가 가능하다.
정 대표는 "조건부 품목허가가 승인되면 세계 최초 전분화능 줄기세포치료제 1호, 배뇨장애질환 세포치료제 1호의 2관왕을 달성하게 된다"며 "'퍼스트 인 클래스' 줄기세포 치료제 기업으로 도약이 기대된다"고 강조했다.
미래셀바이오는 간질성방광염 외 파이프라인 확대도 준비하고 있다. 현재 노인성 배뇨장애질환인 저활동성 방광질환 임상 1/2a상을 진행하고 있다. 또 뇌질환, 간질환 등 다양한 난치성 질환에 대한 적응증 확대도 검토하고 있다고 정 대표는 전했다.
그는 "미래셀바이오가 보유한 핵심 플랫폼기술(ENS)는 약 100여종의 난치성 질환의 치료가 가능하다"며 "기존 줄기세포 치료제의 한계성을 극복한 안전성과 효능을 확보한 차세대 치료제를 만들 수 있는 국가 차원의 지원이 필요하다"고 말했다.
