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인체 유래 줄기세포(hiPSC)를 기반으로 동물 실험 대체 시장을 공략하는 넥셀이 최근 세계 유수의 학술지에 잇따른 연구 성과들을 발표하면서 글로벌 시장에서의 기술적 입지를 더욱 확고히 하고 있다.
14일 넥셀에 따르면 공동창업자이자 최고과학책임자(CSO)인 고려대학교 생명과학대학 김종훈 교수는 범부처재생의료기술개발사업단(단장 조인호)의 지원을 받아 '전능성 줄기세포의 특성 유지 메커니즘'을 세계 최초로 규명해, 이를 '엑소좀' 분야 최고 권위 학술지인 '세포외소포지(Journal of Extracellular Vesicles)'에 발표했다.
이번 연구는 줄기세포가 생성하는 나노 입자인 엑소좀과 줄기세포 표면에 존재하는 'MFGE-8' 단백질이 서로 협력해 줄기세포 간 신호를 전달한다는 점과 이를 통해 줄기세포의 핵심 능력인 '전분화능(다양한 조직과 세포로 분화하여 개체를 형성할 수 있는 능력)'을 안정적으로 유지한다는 점을 처음으로 입증한 것이다.
이는 줄기세포 배양 과정에서 외부 환경에 의존하지 않고 세포 간의 자가 조절을 통해 장기간 특성을 유지할 수 있는 비밀을 밝힌 것으로, '엑소좀' 기반 치료제와 조직 재생 의약품 개발의 새로운 방향을 제시한 것으로 평가된다.
특히 넥셀은 이미 'MFGE-8'에서 유래한 신약 후보물질(NP-011, NPT-0025)을 발굴하여 이들의 항섬유화 및 항염증 효능을 기반으로 임상 1상(NP-011) 완료 및 전임상(NPT-0025)을 진행하고 있다. 이번 연구 성과를 통해 적응증 확대와 향후 사업화 가능성 또한 높이게 됐다.
넥셀의 과학자문위원(SAB)이자 독일 막스플랑크 연구소의 한스 쉴러 교수와 넥셀의 중국 관계사 '뉴오신테 바이오테크놀로지'(Nuoxinte Biotechnology)는 공동 연구를 통해 말초신경계에도 신경줄기세포가 존재함을 입증하여 이를 네이처 셀 바이올로지(Nature Cell Biology)를 통해 발표했다.
이번 연구는 중추신경계에만 존재한다고 여겨졌던 신경줄기세포가 폐 조직 등 말초신경계에서도 분리·배양 가능하다는 사실을 세계 최초로 증명한 것이다. 중추신경계를 통한 신경줄기세포 확보가 매우 어려웠던 난제를 해결함으로써 난치성 뇌질환을 위한 세포치료제 개발에 있어 말초신경 유래 세포를 새로운 대안으로 삼을 수 있는 가능성을 보여줬다.
한편 넥셀은 자사의 뇌 오가노이드 플랫폼을 활용한 자폐증 치료제 발굴 연구에서도 괄목할 만한 성과를 냈다. 뉴오신테 바이오테크놀로지와 중국 쑤저우대학교 연구진은 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 환자로부터 확보한 역분화줄기세포(iPSC)로 환자 맞춤형 뇌 오가노이드를 제작, 실제 자폐증 병리와 유사한 대두증 및 신경계 불균형 증상을 재현하는 데 성공했다.
이를 통해 IGF1 등 임상 중인 치료제 후보의 효과를 검증했고, 자폐증 환자별 병변 반응 차이도 분석함으로써 개인맞춤형 치료제 개발의 가능성을 열었다. 해당 연구는 'CNS 뉴로사이언스 & 테라퓨틱스'(Neuroscience & Therapeutics)에 게재됐다. 넥셀은 이를 통해 질환 모델 뇌 오가노이드 제작은 물론 이에 기반한 약물 효능 평가 서비스의 고도화를 추진하고 있다.
넥셀 관계자는 "세 건의 연구 결과는 넥셀의 핵심 연구진의 기술개발 및 글로벌 기술 협력을 통한 세계 최고 수준의 성과로 각 분야의 최상위 저널에 게재되어 기술의 우수성이 객관적으로 검증된 것이고, 이는 기술 기반 바이오 기업으로서의 넥셀의 차세대 성장 동력이 될 것"이라고 말했다.
