뇌질환 RNA 신약개발 전문기업 소바젠이 국가신약개발사업단으로부터 신약 연구개발비를 지원받는다.

소바젠은 국가신약개발사업단이 주관하는 2023년도 2차 국가신약개발사업 과제에 소아 뇌종양 RNA 신약 후보물질이 선정돼 협약을 체결했다고 22일 밝혔다.

이번 협약 체결을 통해 소바젠은 향후 2년 동안 소아 뇌종양 RNA 신약 후보물질 도출에 필요한 연구개발비를 지원받는다. 이 자금은 임상개발 후보물질을 선정하기 위한 영장류 시험 등에 사용될 예정이다.

소바젠의 최고과학책임자이자 카이스트 의과학대학원 석좌교수인 이정호 교수는 신경 줄기세포에서 발생한 BRAF 돌연변이가 발작을 동반하는 소아 뇌종양을 원인임을 세계 최초로 규명해 세계적 학술지 네이처 메디신(Nature Medicine, 2018년)에 게재한 바 있다.

소바젠은 BRAF 돌연변이를 가진 뇌종양 환자를 대상으로 BRAF 발현을 억제하는 올리고 신약을 개발하고 있다. 소바젠은 뇌종양 동물모델에서 약물 1회 투여만으로 발작과 종양을 동시에 7개월 이상 억제하는 우수한 약효를 확인했다.

현재 시판되고 있는 단백질에 작용하는 BRAF 억제 약물들은 특정 BRAF 돌연변이에만 작용하고, 내성이 쉽게 생겨 약효가 떨어지고, 전신 부작용 문제가 심각하다는 한계점이 있다. 이에 반해, RNA에 작용하는 소바젠 BRAF 올리고 약물은 광범위한 BRAF 변이에 유효하고, 내성 및 전신 부작용 리스크가 적다는 특장점을 가지고 있다.

RNA에 작용하는 안티센스 올리고 약물(ASO)은 뇌로 약물을 전달하는 검증된 기술로 여러 뇌질환 ASO 치료제가 FDA 승인을 받아 시판되고 있다. 소바젠은 ASO 신약개발 플랫폼 기술을 보유하고 있으며, ASO 개발 기업 중 유일하게 뇌종양 ASO 신약을 개발하고 있다.

박철원 소바젠 대표는 "이번 과제 선정으로 신약개발에 더욱 박차를 가할 예정"이라며, "차별화된 뇌종양 RNA 신약 글로벌 개발을 위해 더욱 매진하겠다"고 말했다.




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