노벨파마, 산필리포증후군 A형 신약 "美 FDA 임상1상 IND 승인"
[이 기사에 나온 스타트업에 대한 보다 다양한 기업정보는 유니콘팩토리 빅데이터 플랫폼 '데이터랩'에서 볼 수 있습니다.] 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 임상에 본격 나선다. 20일 노벨파마는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 GC녹십자와 공동개발 중인 MPS IIIA 치료제 'NP3011(물질명 GC1130A)'에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다. 노벨파마는 현재 NP3011의 글로벌 임상을 준비 중이다. 이번 미국 FDA 임상 승인을 시작으로 연내 한국, 일본 등에서 다국가 임상에 돌입할 계획이다. 산필리포증후군 A형은 유전성 리소좀 축적 질환(LSD)으로 뇌, 척수 등 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발한다. NP3011은 뇌실내투여법(ICV)을 활용해 환자 체내에서 발현되지 않는 헤파란 N 설파타제 효소를 중추신경계에 직접 공급하는 치료제다.
박기영기자
2024.05.20 17:30:00