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국내 연구진이 '유전성 하지 강직성 대마비 증후군'(HSP)에 대한 유전자치료제를 개발하는 데 성공했다. HSP는 다리 근육이 점점 뻣뻣해지다가 마비에 이르게 되는 유전성 신경계 질환이다. 다만 이번 연구는 동물실험 결과로 향후 인간 대상 임상시험까진 수년이 더 걸릴 전망이다. 한국생명공학연구원은 정초록 줄기세포연구센터 박사 연구팀이 동물실험을 통해 HSP 유전자치료제에 대한 유효성을 확인했다고 24일 밝혔다. 이번 연구는 국제학술지 'JEM'(Journal of Experimental Medicine) 최신호에 게재됐다. 유전자치료제는 환자의 비정상 유전자를 정상 유전자로 바꿔 유전적 결함을 치료하는 의약품이다. 유전자 결핍에 의한 가족성 고지혈증 치료제 글리베라(Glybera)가 2012년 처음 승인된 이후 다양한 희귀난치성 질환으로 사용 가능성이 확장하고 있다. 유전성 신경계 질환인 HSP는 전 세계적으로 10만명당 1.8명꼴로 발생하고 있으나 현재 근본적 치료제가 없다. 치